De ontwikkeling van een geneesmiddel

Hoe komt een geneesmiddel concreet tot stand? Dat gebeurt grosso modo in acht stappen.

1. Eerst gebeurt er een selectie van duizenden te onderzoeken stoffen of moleculen. Op de stoffen die in aanmerking komen voor verder onderzoek wordt een octrooi genomen, dat twintig jaar bescherming biedt.

De kans dat een stof die deze fase bereikt ooit op de markt komt, bedraagt 3,6 %.

2. Elke stof moet grondig worden getest op haar werkzaamheid en haar veiligheid. Dit gebeurt via computersimulaties, laboratoriumonderzoek en onderzoek bij dieren. Er wordt gezocht naar een geschikte toedieningsvorm, een mogelijke dosis en een methode om het geneesmiddel op grote schaal te kunnen vervaardigen. Deze fase noemt men het preklinisch onderzoek.

De kans dat een stof die deze fase bereikt ooit op de markt komt, bedraagt 11 %.

3. Start van de klinische proeven die meestal in drie fasen verlopen.

Fase I: het kandidaat-geneesmiddel wordt voor het eerst toegediend aan een kleine groep (10 tot 100) gezonde vrijwilligers. De bedoeling is de veiligheid van het product bij mensen na te gaan en te onderzoeken in welke dosis het geneesmiddel het best wordt toegediend.

De kans dat een stof die deze fase bereikt ooit op de markt komt, bedraagt 25 %.

Fase II: is bedoeld om de doeltreffendheid van het kandidaat-geneesmiddel na te gaan en om onvoldoende werkzame producten uit te sluiten. Fase II-onderzoek gebeurt bij een beperkt aantal geselecteerde patiënten (100 tot 400).

De kans dat een stof die deze fase bereikt ooit op de markt komt, bedraagt 34 %.

Fase III: wordt uitgevoerd bij een veel grotere groep patiënten die gedurende een langere periode gevolgd worden. Deze onderzoeken vergelijken de therapeutische doeltreffendheid met die van de standaardbehandeling die als referentie dient.

De kans dat een stof die deze fase bereikt ooit op de markt komt, bedraagt 66 %.

4. Er worden farmaco-economische studies uitgevoerd om kosten en baten tegen elkaar af te wegen. Deze studies worden steeds belangrijker omdat de budgettaire beperkingen het meer en meer noodzakelijk maken om te kunnen aantonen dat het nieuwe geneesmiddel een duidelijke meerwaarde biedt ten opzichte van reeds bestaande behandelingen. Er wordt ook een registratiedossier ingediend bij het ministerie van Volksgezondheid. Registratie van een geneesmiddel is noodzakelijk om het op de markt te mogen brengen.

De kans dat de stof die deze fase bereikt ooiit op de markt komt, bedraagt 92 %.

5. Bij het ministerie van Economische Zaken wordt de procedure gestart voor de prijsbepaling.

6. Bij het ministerie van Sociale Zaken wordt eventueel een aanvraag tot terugbetaling ingediend.

7. Het product komt in de handel. Intussen zijn gemiddeld 12 jaar verlopen (van de twintig jaar octrooibescherming) en hebben onderzoek en ontwikkeling van deze ene molecule of stof gemiddeld 895 miljoen euro gekost (cijfer uit 2001).

8. Eens een geneesmiddel in de handel is, blijft men toekijken of het na verloop van tijd of bij gebruik op grotere schaal toch geen ongewenste reacties uitlokt.