Rare Disease Day: farmaindustrie zet in op ontwikkeling van weesgeneesmiddelen

De Rare Disease Day, een initiatief van de European Organization for Rare Diseases (EURORDIS), is uitgegroeid tot een wereldwijd gebeuren. pharma.be grijpt deze gelegenheid aan om de noodzaak van een specifieke en duurzame aanpak van zeldzame ziekten te benadrukken.

Een ziekte is “zeldzaam” als ze maximaal 5 op 10.000 inwoners van de Europese gemeenschap treft. Wereldwijd zijn er vandaag ruim 8.000 zeldzame ziekten geïdentificeerd. Zij treffen 6 tot 8% van de Europese bevolking. Geschat wordt dat in Europa meer dan 30 miljoen mensen aan een zeldzame ziekte lijden. Drie vierde hiervan zijn kinderen.

Dure ontwikkeling

Gesteund door de Europese verordening ‘EG 141/2000’, die krijtlijnen vastlegde om het onderzoek, de ontwikkeling en de toegang tot de markt voor weesgeneesmiddelen te vergemakkelijken, heeft de farmaceutische industrie volop ingezet in de strijd tegen zeldzame ziekten. In 2000 waren er 8 weesgeneesmiddelen (voor de behandeling, diagnose en preventie van een zeldzame ziekte) geregistreerd in Europa. In 2013 waren dit er reeds 86.

Weesgeneesmiddelen zijn meestal van biotechnologische aard. Dit maakt de ontwikkeling en de productie bijzonder complex. Bovendien weet men dat men de kost niet kan terugwinnen door het volume van de verkoop omdat de patiëntengroepen voor wie deze geneesmiddelen bestemd zijn van nature uit heel klein zijn.

Tussen 2011 en 2013 daalden de prijzen van weesgeneesmiddelen in België het sterkst van gans Europa, met uitzondering van Griekenland. Toch daalt de toegankelijkheid voor de patiënt: waar in 2010 69% van alle op Europees niveau geregistreerde weesgeneesmiddelen in België werden terugbetaald, is dit percentage in 2013 teruggevallen tot 60%.

Op goede weg

Met het Belgisch actieplan tegen zeldzame ziekten werd een belangrijke stap in de juiste richting gezet. Bovendien werd gisteren de “Wet houdende diverse bepalingen inzake de gezondheidszorg – Toegankelijkheid” in het Belgische Staatsblad gepubliceerd. Deze wet voert een versnelde procedure in voor de terugbetaling van geneesmiddelen die tegemoetkomen aan een nog onbeantwoorde medische nood. pharma.be verheugt zich over de inwerkingtreding van deze wet, die zowel de patiënten als de firma’s die werken aan de geneesmiddelen van morgen ten goede komt.