Nieuw kandidaat-medicijn tegen mucoviscidose

Het Mechelse biotechbedrijf Galapagos heeft een kandidaat-medicijn voor klinische studies bij taaislijmziekte of mucoviscidose.

Eind september had Galapagos aangekondigd een samenwerking te beginnen met het Amerikaanse AbbVie om medicijnen tegen muco te ontwikkelen en commercialiseren. Galapagos kan meer dan 400 miljoen dollar verdienen aan die deal.

Galapagos meldt maandag een aantal nieuwe zogenaamde potentiators ontwikkeld te hebben, stoffen die de activiteit van het eiwit CFTR kunnen verhogen. Deze laten volgens het bedrijf in preklinisch onderzoek een betere activiteit en werkzaamheid zien dan Kalydeco, het enige goedgekeurde medicijn op de markt dat ingrijpt op taaislijmziekte.

“Naast de goede werkzaamheid laten de potentiators uitstekende medicijneigenschappen zien voor verdere preklinische ontwikkeling. Het goede veiligheidsprofiel zorgt ervoor dat ze goed te combineren zijn met de antibiotica die frequent aan taaislijmziektepatiënten worden voorgeschreven”, luidt het.

De start van de eerste klinische studie is gepland vóór eind 2014. Galapagos heeft patent aangevraagd op GLPG1837, met een verwachte looptijd tot ten minste 2034.

Cystische fibrose of taaislijmziekte/mucoviscidose is een erfelijke ziekte die kan leiden tot ernstige invaliditeit en in vele gevallen tot een vroegtijdig overlijden. De symptomen bestaan onder andere uit veelvuldige luchtweginfecties, infecties van de bijholten, achterblijvende groei en diarree. De oorzaak van de ziekte is een defect in het gen voor CFTR, dat de samenstelling van zweet en slijm en de spijsvertering reguleert. Wereldwijd lijden ongeveer 70.000 mensen aan CF.